中国正逐渐成为下一代 CAR-T 疗法——特别是体内（in vivo）CAR-T 细胞疗法——研发与临床试验的全球中心。研究人员指出，庞大的人口基数、快速的监管审批通道以及充足的资源投入，共同推动了中国在该领域的领先地位。
体内 CAR-T 疗法旨在通过指令身体直接改造免疫细胞，使其攻击癌细胞或在自身免疫性疾病中清除攻击健康组织的细胞。相较于传统的体外（ex vivo）CAR-T 疗法，体内疗法在成本和开发难度上更具优势。目前，体外 CAR-T 药物已广泛应用于血液癌症治疗。
波士顿咨询集团（Boston Consulting Group）分析师 John Wu 及其同事上月发表的一项分析显示，尽管美国和德国的团队完成了该领域大部分基础性的临床前工作，但“中国是临床转化的快速推动者”。数据显示，在全球正在开发的 140 种体内 CAR-T 细胞药物中，82% 由中国研究团队主导。
政府支持与早期成果
澳大利亚悉尼西米德医学研究院（Westmead Institute for Medical Research）医生兼细胞疗法研究员艾米丽·布莱斯（Emily Blyth）表示：“这是一项巨大的工程，其中很大一部分得到了中国政府的支持。”她补充道，国际机构越来越倾向于与中国合作开发此类疗法。
早期的临床试验结果显示出积极前景。去年 9 月公布的一项针对自身免疫性疾病的体内 CAR-T 细胞治疗首次人体试验结果显示，在接受治疗仅 3 个月后，5 名难治性狼疮患者的症状得到改善，且未出现严重副作用。本月早些时候，另一项来自中国的研究表明，经过体内 CAR-T 细胞治疗后，16 名自身免疫性疾病患者的症状也有所缓解。
山东癌症医院和研究所化学家肖元陈（Yuan Chen Xiao）正在开发一种针对癌症和纤维化的体内 CAR-T 疗法。他指出，这些益处将超越国界。本月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个由中国开发的体内 CAR-T 细胞疗法进入临床试验阶段，该疗法针对血液癌症。肖元陈认为，中国在临床开发上的成功有望加速创新、降低治疗成本，并产生有价值的临床证据，从而使全球患者受益。
然而，研究人员警告称，该技术仍处于早期阶段。开发者需要提供长期获益数据，并在获得广泛监管批准前，克服此前在体外 CAR-T 疗法患者中报告的一些毒性副作用。
驱动因素：IITs 与多方协作
肖元陈分析认为，中国在 CAR-T 细胞研究方面的优势源于强大的机构投资，以及学术界、医院和工业界之间的紧密合作。此外，中国拥有大量治疗方案有限的自身免疫性疾病患者群体，且许多患者愿意参与临床试验。
除了上述因素，被称为“研究者发起的试验”（Investigator-Initiated Trials, IITs）的快速临床试验路径，可能是中国细胞和基因疗法发展的主要驱动力。这一途径允许研究人员在国家药品监管机构监督之外，快速在新疗法上进行人体测试，从而迅速积累早期临床证据。
