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全球首例个体化RNA疗法治疗ALS患者获改善

一名携带罕见CHCHD10基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，在接受针对其特定突变的反义寡核苷酸RNA疗法后症状改善，并继续工作一年。该研究发表于《Med》杂志，标志着个体化RNA疗法在神经退行性疾病治疗中的突破。